Xa因子抑制剂的拮抗剂Andexanet alfa获FDA孤儿药资格

Portola制药日前宣布，该公司Andexanet alfa被美国FDA孤儿产品发展办公室授予孤儿药资格，在患者经历严重无法控制出血事件或进行紧急手术时用于逆转直接或间接Xa因子抑制剂的抗凝血作用。目前尚没有获批的解毒剂用于这些患者。此前，这款药物已被FDA授予突破性治疗药物资格。

Andexanet alfa有可能成为Xa因子抑制剂首款获得批准的通用解毒剂，用于与这些抗凝剂相关出血的标准护理。

“授予Andexanet alfa孤儿药资格是认可了这款药物解决明显未满足医疗需求的潜能，通过帮助目前未有治疗选择的患者来推进这一领域。用于逆转华法林的四因子凝血酶原复合物(PCCs)未证实对Xa因子抑制剂活性有逆转作用，并且其有一项黑框警告，该产品可导致致命的、非致命的血栓栓塞事件，” Portola首席执行官Lis称。

“这一资格还为Portola提供了明显的业务价值，包括市场专营权、税收抵免及FDA放弃上市申请费用。”FDA的孤儿药资格项目旨在为安全及有效治疗、诊断或预防罕见疾病的药物及生物制品提供孤儿药资格，目前，罕见病在美国是指影响不超过20万人的疾病。

目前，有数以百万计的患者正使用Xa因子抑制剂进行短期治疗或用于慢性疾病，抗凝剂市场有望继续增长。最近的患者数据证实，早期临床试验结果显示每年有1-4%的Xa因子抑制剂治疗患者可能要经历大出血，其它1%的患者可能需要紧急手术。目前，每年有超过10万的美国患者要受此影响，他们可能会从这款解毒剂获得收益。

随着这些抗凝剂使用的预期增长，Portola预测美国这一数字到2020年会增长到20万人，并估计G7国家会有50万名这种患者。旨在逆转Xa因子抑制剂抗凝活性的特定解毒剂可能会为这些患者提供一种重要的治疗选择。