百特/CTI骨髓纤维化药物Pacritinib一项3期试验达主要目标

在报告了一项3期试验阳性结果之后，百特与CTI生物制药朝着将他们的骨髓纤维化候选药物Pacritinib推向市场向前迈进了一步。Pacritinib是一种新型口服JAK2/FLT3抑制剂，如果获得批准，它将直接同Incyte与诺华的骨髓纤维化药物鲁索替尼 (Jakafi)相竞争。百特于2013年在一项价值达2.72亿美元的交易中从CTI手中许可获得Pacritinib的权利。

在PERSIST-1试验中，Pacritinib达到主要目标，即与最常用治疗药物（不包括鲁索替尼）相比，其对脾脏体积更可能达到临床显著的35%或更大程度的减小。

CTI认为，Pacritinib与其它JAK2抑制剂如鲁索替尼相比，它可能会提供一种优势，它可以提供更好的疾病及症状控制，而不需要剂量调整来预防治疗相关的血小板及红细胞计数降低，而红细胞计数降低是Incyte及诺华药物人公认的副作用。

重要的是，在PERSIST-1中，Pacritinib能够对脾脏体积达到期望的减小，而不管患者在首次被招募参加该试验时的血小板计数。据该公司称，在该患者人群中包括了众多血小板计数严重降低（血小板减少症）的患者。

当百特与CTI的第二项3期研究PERSIST-2于今年晚些时候报告时，Pacritinib与鲁索替尼竞争态势的更清晰画面将会出现。这项试验还将Pacritinib同最常用治疗药物进行对比，但此外将包括JAK2抑制剂。

鲁索替尼年已的销售额已每经超过5亿美元，Incyte报告这款药物2014年的销售额为3.58亿美元，诺华（在美国以外市场销售Jakavi）报告这款药物的销售额为2.79亿美元。

Jakafi最近获批了一项新适应症，即罕见血液肿瘤真性红细胞增多症(PV)，这有望驱动其市场规模超过10亿美元大关，据分析师称，如果这款药物在实体瘤如前列腺癌方面证明有效的话，它还将有其它好处。

与此同时，FDA授予了Pacritinib治疗骨髓纤维化快速通路审评资格，包括用于那些血小板计数低的患者及那些对目前JAK2靶向治疗药物不响应或不耐受的患者。如果在两项PERSIST试验中获得积极的结果，CTI预计会在今年底或2016年初提交Pacritinib的上市申请。

正在研发的其它用于骨髓纤维化的JAK2抑制剂包括吉利德科学的CYT387，这是吉利德于2012年底以5.1亿美元收购YM Biosciences时部有分资产。