FDA批准首款治疗透析相关淀粉样变性的器械

3月6日，美国FDA许可Lixelle Beta 2-microglobulin Apheresis Column上市应用，这是用于治疗透析相关淀粉样变性(DRA)的首款器械。

透析相关淀粉样变性是一种慢性、侵袭性病症，它由β2-微球蛋白在体内积聚导致。透析相关淀粉样变性是一种肾脏衰竭并发症。随着β2-微球蛋白在血液中积聚，这种蛋白的沉积可在骨髓、关节及肌腱中形成，引起疼痛和关节僵硬，骨囊肿可导致骨折、肌腱和韧带撕裂。β2-微球蛋白沉积还可影响消化道及器官，如心脏和肺。

透析相关淀粉样变性通常发生在肾脏衰竭患者中，特别是年龄超过60岁以上，血液透析史超过5年的成年患者。

Lixelle Column通过将β2-微球蛋白从血液中移除而发挥作用。它含有多孔纤维素微珠，当患者血液通过这种微珠时，它可专门绑定β2-微球蛋白。这款器械与透析结合使用，透析治疗时血液在体外循环，通过一种特殊的过滤器，该过滤器可移除废物及额外的液体。清洁的血液重新返回人体。当使用Lixelle Column时，血液在进入透析过滤器之前先通过Lixelle Column。

这款器械还可帮助已出现与DRA相关症状的患者，可能对那些不可能获取延长透析治疗或不适合肾脏移植的患者特别有用。

“虽然透析相关淀粉样变性仅影响了一小部分透析患者人群，但对这些患者来说没有多少治疗选择，一些选择不可能供所有患者使用，”FDA器械评价与放射卫生中心器械评价办公室执行主任、首席科学家、科学副主任、公共卫生学硕士、医学博士Maisel称。“Lixelle Beta 2-microglobulin Apheresis Column可能会提供给这一患者人群一种选择，用来缓解一些令人衰弱的DRA症状。”  

FDA在授予这款器械人道主义用途器械(HUD)资格之后，通过人道主义器械豁免(HDE)通道对Lixelle Column进行了审查。HDE是一种申请，类似于上市前批准申请(PMA)，但它可免除用于PMAs的有效性要求。如果器械旨在治疗或诊断一种在美国影响或显示每年少于4000人的疾病或病症，那么该器械有资格申请HUD资格。

为了获得用于HUD的HDE批准，公司必须证明该器械的安全性及可能的收益（如该器械不会使患者暴露于不合理的或明显的疾病或损伤风险中，该器械可能的收益超过其使用导致的损伤或疾病风险），并且没有合法上市的可比较器械能用来治疗或诊断这一疾病或病症，以HDE或临床试验器械豁免(IDE)批准的器械除外。

支持Lixelle Column安全性及可能收益的数据包括已发布的临床研究，这些研究描述了来自日本的大约100名患有DRA的治疗，上市前安全性数据来自大约200名日本患者，这款器械已在日本获批使用。总体来说，这些研究证明使用该器械时，与DRA相关的症状得到改善。

与该器械使用相关的最常见副作用有临时性低血压及红细胞计数降低。这些是透析或体外循环治疗患者常见的不良事件。作为HDE批准的一个条件，该公司必须进行一项上市研究，以在美国人群中获得更多的收益、风险及不良事件数据。Lixelle Column由日本大阪的Kaneka Corporation生产，由其在美国的子公司Kaneka Pharma America分销。