欧盟批准首款干细胞药物Holoclar

西方世界的首款干细胞衍生药物获得欧盟委员会的批准。Chiesi的Holoclar（一种含有干细胞的离休扩展人类自体角膜上皮细胞）获批用于成人患者因物理或化学灼烧而引起的中重度角膜缘干细胞缺陷症(LSCD)。这是被推荐用于LSCD的首款药物，LSCD是一种罕见的眼部疾病，它可导致失明。

欧洲药品管理局（EMA）最近已授予这款药物孤儿药资格，这延长了其在欧洲的专利期，去年12月，CHMP根据其安全性及有效性建议批准这款药物。EMA的推荐基于新技术治疗委员会(CAT)与EMA先进治疗药物产品(ATMPs)专家委员会的评价。

虽然CAT与CHMP均认为这款药物安全有效，但他们都建议这款药物应该有条件地获得批准。这是因为Chiesi提交的数据基于回顾性研究，尚不是综合性的研究，但它仍的确显示这款药物的收益超过其风险。但EMA表示，在完全许可发布之前，有关Holoclar使用的其它研究应该进行。

该委员会已经考虑到了这些问题，称其批准是有条件的，该意大利制药公司要进行这些额外研究，但会在研究进行时允许这款药物在欧洲上市。

Holostem的共同创建人及科技总监兼摩德纳大学CMR主任Luca教授称：“许可程序时间长而复杂，但得到的结果显示，该细胞可根据适合的药品标准予以培训，以确保其安全性及效性。

活体组织

干细胞可作为一种修补系统用于人体，缘干细胞位于眼睛角膜与巩膜（白眼球）交界处。这些细胞对于再生及愈合角膜（角膜上皮）外层的损伤非常重要。物理或化学灼烧可致使这些干细胞丧失，导致LSCD，这一疾病在欧盟大约大每10万人中会影响3.3人。