诺华芬戈莫德用于难治性MS的试验以失败告终

日前，多发性硬化症(MS)领域传来令人失望的消息，诺华发布了其芬戈莫德用于难治性MS令人沮丧的数据。来自3期INFORMS研究的结果证实，芬戈莫德用于原发性进展型多发性硬化症(PPMS)患者的疗效并不好于安慰剂，PPMS是一种明显不同形式的疾病，该病患者的神经系统功能会持续出现恶化。

PPMS被认为影响10%的MS患者，它与较为普遍的复发缓解型MS (RRMS)不同，RRMS患者会经历急性发作和缓解周期。芬戈莫德于2010年获批用于RRMS，它在这一领域是一款革命性的治疗药物，因为它是首款治疗这一疾病的口服药物。

这款药物已经达到了其很高的期望，其2013年销售额达到22亿美元，并被列入全球50款最畅销药物目录，但目前已有更多口服RRMS治疗药物上市，包括赛诺菲的特立氟胺及百健艾迪的富马酸二甲酯。

诺华希望芬戈莫德在PPMS领域也能有类似的突破，但INFORMS的数据把这些希望浇灭。这一消息非常令人恼火，因为可供用于这种疾病的药物仅处理其症状，而不能解决根本病因，芬戈莫德旨在通过与居于患者中枢神经系统中引起损伤的细胞相互作用而发挥作用。

芬戈莫德用于这一适应症的失败使得研究人员认为PPMS与RRMS有不同的根本机制，这意味着其它获批RRMS治疗药物如果进行PPMS试验，也可能会面临类似的失望。“我们理解这一消息令那些PPMS患者及参与其管理的人非常失望，”诺华制药部门全球开发主管Narasimhan称。

“虽然PPMS是MS领域的一个焦点，但对于这一疾病的理解相对较少，所以发现有效治疗药物仍是一项挑战。我们将积极与MS团体工作，审查及分析INFORMS的结果，以帮助提高对这一灾难性疾病的理解。”