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有关未来药物批准中的许多问题正浮出水面，赛诺菲、Regeneron、安进及其它制药公司追逐在改进标准的降胆固醇药物及帮助千百万治疗困难者中潜在的数十亿美元的市场。 因为能引人注目地降低坏胆固醇水平，在PCSK9阻断剂这些新的生物制品药物在成为有巨大销售量的产品的潜力上几无争议。但取得任何批准至少要两年，越来越明显的是这些药品还可能面临着为确保药品在大结局研究中有效且安全的政府管理人员的诸多审查。 处于这场激烈竞争中的辉瑞最近（发表）的声明给这类新药的宣传增添了看点。就政府官员而言，病人和医生（都）需要关注，（政府）应确认广泛使用他汀类药物的安全性和有效性。辉瑞最近强调了这一点，新药物将接受来自管理人员的严格检查，而管理人员在评估市场上该治疗的有效性以及风险方面将设置高标准。 辉瑞初级保健业务总裁John Young在本月季度电话会议上告诉公司市场分析人员，“通过与FDA的对话和讨论我们了解到，在批准任何象PCSK9阻断剂这样的药物前，管理人员可能需要药物在（心血管）事件中有益作用的证明。” 考虑到仅在美国就有几千万人采用他汀药（包括辉瑞曾经销量全球第一的立普妥－阿托伐他汀及阿斯利康的可定－瑞舒伐他汀的仿制品）治疗，声明强调了公司在证明他们的药物应该是有效上所面临的挑战。 Regeneron正同赛诺菲一起研发一款叫作alirocumab 的PCSK9药品。Regeneron总经理说他们的药品可能会给那些急切需求更有效的医疗的人带来帮助。 Regeneron的WilliamSasiela告诉Scrip，每100个病人中，5到10个不能耐受他汀。 Regeneron公司指出，另有一千万病人虽接受他汀治疗但未达到降低胆固醇的目标。Sasiela认为，他汀降低LDL，即所谓的坏胆固醇，尽管老药在防治心脏疾病上是一个突破，但PCSK9治疗（才）“真正可能成为下一个典范”。 Regeneron心血管及代谢组副总裁Sasiela指出，“五千万成年人需要降LDL药物，实际上（只有）一半的人在使用。” Regeneron，安进和辉瑞正在开展大心血管结局研究，这些研究有必要进行以最终上管理人员对药物的安全性和有效性感到满意。Regeneron和安进说他们相信在获得药品批准前他们不必完成结局试验。实际上，即使研究正在展开，但Regeneron计划为它的药品寻求一个宽限的标签。公司希望在2015年前获得批准。 考虑到Regeneron和安进可靠的市场，辉瑞的声明提出了疑问。大的药品公司提议为了进入市场有必要获得结局试验数据。 考虑到Regeneron和安进可靠的市场，辉瑞的声明产生了疑问。大的药品公司提议为了进入市场结局试验数据是有必要的。当宣布它超过22000例病人的III期（临床实验）计划时，辉瑞说明该试验将包括两项心血管结局研究。应该特别指出的是，在药品测试上辉瑞落后于安进及赛诺菲－Regeneron团队。 为澄清Young最近的声明，辉瑞发言人Jennifer Kokell告诉Scrip说辉瑞III期（临床实验）计划就是为了回答FDA的疑问而设计。她还说，除了降低LDL胆固醇的证据，辉瑞设计了后期测试计划以应对管理人员可能要求的“因报批而需要的健全的长期临床安全数据及心血管结局数据”。 DatamonitorHealthcare分析人员Thomas Parker说他相信对任何渴望批准的公司一个可行的方案是开始时获得窄限标签，（比如）针对那些遗传性坏胆固醇水平极高的病人可能（就比较合理）。 即使政府管理人员在没有看到长长的心血管方向终点数据时决定批准药物，一些医生和病人可能坚持（需要）这方面的信息，Regeneron总经理所说的方案是可能的也是容易做到的。 “公平地说结局试验是非常重要的信息，” Regeneron战略和投资者联系部副总裁Michael Aberman告诉Scrip说，“有些病人及医生会等到看到结果数据”。 Parker指出，倘若长期研究显示有益，这样药物的销售潜力仍会非常大。 “这是一个非常安全的打赌，这些都是轰动性药物，” Parker告诉Scrip。 安进有一个正在进行的涉及PCSK9药物－evolocumab的22500例（病人参加）的心血管结局试验。公司期望按计划在即将来临的达拉斯美国心脏协会会议上发布最新成果。 被视作为与赛诺菲及Regeneron齐头并进，安进并没有透露它的初期标签战略。 |
