NICE支持塞尔基因来那度胺用于罕见血液肿瘤

NICE推荐塞尔基因来那度胺纳入英格兰及威尔士NHS用于罕见血液肿瘤-骨髓增生异常综合征(MDS)。这次的决定推翻了NICE去年发布的比较消积的指南，当时该机构指出担忧来那度胺每月3780欧元的费用，在塞尔基因同意通过一项患者获取计划来分担这款药物的成本之后，NICE做出现在的决定。

根据目前的决定，NHS要支付这款药物26个治疗周期（一月为一治疗周期）的费用，之后，塞尔基因同意后续为接受过26个周期治疗的患者免费提供这款药物。

NICE卫生技术评价中心主任Longson表示称：“我们知道来那度胺是一款有效的治疗药物，很高兴上市这款药物的塞尔基因进一步提供这款药物的疗效证据，并且还提供了一项患者获取计划。”

在其它治疗选择不充分或不适合时，来那度胺被推荐用于与孤立的缺失5q细胞遗传学异常有关的低或中度风险的MDS患者。目前，这类患者的主要治疗选择是支持性护理，包括常规输血。

MDS是一组骨髓疾病，其特征是因骨髓出现问题而导致一种或多种血细胞产生不足。MDS可导致危及生命的疾病，如急性髓性白血病(AML)及贫血、出血和感染风险增加。目前，NHS需要三个月的时间来将这款药物提供给那些可能需要的患者。