弗里德希氏共济失调药物ACTIMMUNE获FDA孤儿药资格

Horizon制药公司是一家拥有一系列关节炎、炎症及孤儿疾病产品的专业生物药物公司，该公司于10月3日称美国FDA授予其用于弗里德希氏共济失调(FA)治疗的干扰素γ-1b（ACTIMMUNE®）孤儿药资格，FA是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无获批用于这种疾病的治疗药物。

美国孤儿药法案(ODA)通常将孤儿药资格授予用于罕见或在美国影响人数不超过20万人疾病治疗的药物或生物制品。孤儿药资格可以让药物申请者获得各种开发激励，包括合格临床测试税收抵免。

对获得孤儿药资格的处方药来说，其上市申请不受处方药申请者付费法案(PDUFA)费用限制。如果ACTIMMUNE获批用于FA治疗，孤儿药资格将可以使这款药物的这一适应症拥有7年的市场专营权。

FA是一种令人衰弱、危及生命的退行性神经肌肉疾病，这种病在美国影响了大约5万人。症状发作年龄从5岁到成年不等，儿童发病倾向于与更快速的疾病进展相关。肌肉协调与力量的逐步丧失会导致运动能力丧失，患者通常要终生使用轮椅。大多数确诊患有FA的年轻人需要助行器，如拐杖或轮椅。

“ACTIMMUNE的孤儿药资格是一个重要的监管进展，因为我们在罕见、令人衰弱并且目前没有获批治疗药物的FA疾病领域建立了开发项目，”Horizon制药总裁兼首席执行官Walbert如此表示。“我们期望由弗里德希氏共济失调研究联盟(FARA)发起的在费城儿童医院进行的一项2期研究结果的发布。”