FDA批准默沙东PD-1抗体药物Keytruda用于晚期黑色素瘤

9月4日，美国FDA通过加速批准程序批准Keytruda (pembrolizumab)用于治疗不再对其它药物响应的晚期或无法切除的黑色素瘤患者。黑色素瘤在美国约占所有新确诊癌症的5%。据美国国家癌症研究所提供的信息，预计美国今年将有7.61万人被确诊患有黑色素瘤，9710人将会死于这种疾病。

Keytruda是阻断PD-1细胞通路的首款获得批准的药物，PD-1可限制人体免疫系统攻击黑色素瘤细胞。Keytruda供伊匹单抗治疗后使用，伊匹单抗也是一种免疫治疗药物。

“Keytruda是自2011年以来获得批准的第六款黑色素瘤治疗药物，这是黑色素瘤研究取得良好进展的一个结果，”FDA药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、医学博士Pazdur称。“这些药物中好多有不同的作用机制，为黑色素瘤患者带来新的治疗选择。”

FDA之前批准的五款黑色素瘤药物有伊匹单抗(2011)、聚乙二醇化干扰素α-2b(2011)、威罗菲尼(2011)、达拉菲尼(2013)和曲美替尼(2013)。

FDA授予了Keytruda突破性治疗药物资格，因为申请者通过初步临床证据证明这款药物可以提供与现有治疗药物相比的实质性进展。这款药物还获得优先审评资格及孤儿药资格。优先审评资格授予在上市申请提交时有潜力在严重疾病治疗中对安全性或有效性有明显改善的药物。孤儿药资格授予旨在治疗罕见疾病的药物。

FDA对Keytruda的批准是按加速批准计划进行的。这一计划可以让患者更早地获取有前景的新药，同时制药公司要进行验证性临床试验，因为在生存期或疾病相关症状方面的改善尚未确定。

Keytruda的疗效基于173名经过之前治疗后疾病又恶化的晚期黑色素瘤临床试验受试者。所有受试者均以Keytruda治疗，用药剂量为2mg/kg或更高剂量10 mg/kg。有一半受试者接受推荐剂量2mg/kg治疗，其中大约24%的患者肿瘤缩小。这种效果持续了至少1.4至8.5个月，而在大多数患者中，这种效果的持续时间超过了这一周期。以10mg/kg剂量接受治疗的患者中，有类似比例的患者其肿瘤出现缩小。

Keytruda的安全性基于由411名晚期黑色素瘤患者参与的临床试验。Keytruda最常见的副作用有疲劳、咳嗽、恶心、皮肤瘙痒、皮疹、食欲下降、便秘、关节疼痛(关节痛)和腹泻。Keytruda还可能有严重免疫介导副作用。在411名晚期黑色素瘤受试者中，涉及健康器官（包括肺、结肠、产生激素的腺体及肝脏）的严重免疫介导副作用的发生极其罕见。 Keytruda由位于新泽西州怀特豪斯的默沙东上市销售。