FDA发布伴随诊断指南手册

FDA局长Margaret A. Hamburg博士

为进一步确保医疗专业人员准确运用测试方法来实现精确、一致且可靠的诊断结果，FDA日前宣布了几项新的重要措施，主要包括近期将发布一个关于“伴随诊断（conpanion diagnostic，CD）”的指南手册，以及要求美国国会提出并发布“实验室开发诊断测试（Laboratory diagnostic test，LDT）”的风险监督框架。

批准或否决的依据

首先，FDA表明了《伴随诊断指南》的最终版本已进入最后修订阶段，不久之后会公布出来。目前，伴随诊断测试通常被用来发现一些由基因突变引发的癌症类型。《伴随诊断指南》将用于审查并决定伴随诊断的批准或者否决。

在药品开发早期阶段，《指南》可以帮助分辨哪一种病患需要进行伴随诊断测试，从而指导企业在开发药品的同时也开发一个伴随诊断的测试方案。《指南》的最终目标是，使重症患者能尽早得到一些有效创新药物的治疗。《指南》早在2011年以草案的形式公布并征求来自社会各界的意见与建议。

其次，根据《FDA安全与创新法案》的要求，FDA把加强LDT监管的目的与意义和国会议员做了沟通，并催促国会尽快拟定一个LDT监管框架的议案。LDT的设计、制作与使用都在一个单独的实验室中进行，它包括一些基因测试和其他一些医疗专家用来指导药物治疗的测试。此前，FDA已对所有直接对病患进行的测试进行抽样审查，包括LDT和传统诊断。

“确定医生和病患接触的是否为安全、准确并可靠的诊断测试是FDA工作的重中之重”，FDA局长Margaret A. Hamburg博士说：“不准确的测试结果可能导致病人去寻求不要的治疗方法，或者延迟甚至是完全终止治疗。今日公布的这几项措施是FDA对加强‘个体化用药’承诺的兑现，它依赖于精确且可靠的诊断测验来为不同病患设计正确有效的治疗办法。”

提高诊断测试可靠性

FDA曾经拥有LDT的自由裁量权（通常并不执行使用的监管要求），现在LDT仍需要与其他FDA批准的但无临床试验的测试方法。在与国会的沟通中，FDA提出了一些LDT指南草案以及监管框架拟定工作参与细节的要求。

监管框架主要包括对较高风险LDT的上市前审查，如同现今市场上已存在的那些有着相似使用目的的由FDA批准或否决的伴随诊断。草案还可提出对一些中高风险的LDT上市前审查进行分步执行。

“从要求起草LDT指南这一动作来看，FDA开始寻求一种兼顾所有诊断方法的办法。FDA的监督将是基于一种测试方法可能给病患带来的风险，而不在于是否出自一个传统的生产商或者一个单独的实验室。同时，为了解决未满足的医疗需求，FDA也为创新研发提供了一些空间。”FDA器械与放射中心主任Jeffrey Shuren如是说。

在《FDA安全与创新法案》中，有一个章节要求FDA在开始LDT草案公众评论期前至少提前60天通知国会，这样，评论期将在联邦公报上发布之后稍后开始。FDA也打算在评论期中主持一次公众会议以收集更多信息。

“伴随诊断指南手册是FDA对加强个体化用药承诺的兑现，它依赖于精确且可靠的诊断测验来为不同病患设计正确有效的治疗办法。”FDA局长Margaret A. Hamburg博士说道。