百特长效血友病A药物BAX 855达3期研究主要终点

日前，百特宣布关键3期试验结果证实其血友病A试验药物BAX 855在用作一种预防措施时，能明显降低年出血率。BAX 855是一种更长效的、以Advate（抗血友病因子重组体，不需血浆/白蛋白方式，rFVIII）为基础的重组因子VIII产品。百特生物科学全球研发主管Orloff表示，该公司打算于今年底推进BAX 855项目向美国提交上市申请。

这项研究的受试者为138名青少年及成人患者，他们之前接受过每周两次的预防性或按需的BAX 855输注，受试者被随访6个月。除了比较预防组与按需组之间年出血率的主要终点之外，这项研究还评价了这款药物用于两种治疗策略的安全性及免疫原性。

结果表明，BAX 855能有效地治疗出血发作，在经过一次或两次的输注之后，有96%的出血得到控制。与此同时，百特指出这款药物的半衰期比Advate长1.4-1.5倍，与早期的研究结果相一致。该公司补充称，没有患者出现BAX 855耐药情况，也没有任何与治疗相关的副作用报道，如过敏症。试验的其它数据将在未来几个月内发布。

百特指出，除了正对已完成关键试验的患者进行一项延续性研究之外，该公司还在60名12岁以下患有严重血友病A的患者中启动一项该药物的3期研究，并且在这项儿科研究完成之后打算向欧洲药品管理局提交上市申请。

该制药商指出，BAX 855具有Nektar医疗公司专有的PEGylation技术特征，该技术旨在延长人体内蛋白活性的持续时间。7月份，百特为其血友病专营权提高了销售目标，该公司血友病产品组合在第二季度的销售额增长6%，达到9.04亿美元。