特发性肺纤维化药物吡非尼酮吸入剂获FDA孤儿药资格

Genoa制药吡非尼酮用于其治疗特发性肺纤维化(IPF)的主要项目吸入性GP-101获得FDA孤儿药物资格。该公司表示，口服吡非尼酮对延缓IPF疾病进程已表现出潜力，为获得有效的肺部药物浓度需要一个非常大的口服剂量。

Genoa总裁兼首席执行官Surber表示，获得孤儿药资格代表GP-101在治疗这种灾难性疾病患者道路上的一个重要监管里程碑。“我们很高兴继续吸入性GP-101的开发，临床试验将于2015年开始，”Surber表示称。

尽管已确立了吡非尼酮的安全阈值上限（801毫克，每天3次），但口服给药到达肺部的剂量太低，不能达到最佳效果。为了解决口服不足之处，使IPF疗效最大化，该公司重新对吡非尼酮制剂进行了配方，以使药物能够以气雾及吸入方式，直接递送至肺部。