FDA鼓励加速批准杜氏肌营养不良症药物

FDA的Woodcock可能是Sarepta首席执行官Garabedia今天最喜欢的人。Woodcock向一些杜氏肌营养不良领域（DMD）的患者发出了一封信，指出FDA致力于“探索和利用所有可能用于治疗杜氏肌营养不良症的药物，包括采用加速批准的手段（如适用），而Sarepta公司在信中被提到。

7月30日Sarepta的股价因此大量上涨，而投资者也关注对公司积极的影响，首席执行官一直坚持称，FDA已经转而支持其努力为eteplirsen申请的快速审批。

Woodcock是FDA一个有影响力的知情人士，但她的声明事实上没有什么是新的或者真的值得注意的地方。FDA并非在公开反对新型药物，尤其是像DMD这种还没有治疗方法的疾病。患者都需要新的治疗方法，特别是和深受这个致命肌肉消耗性疾病折磨的孩子的父母。因此任何不利于早期批准的行动将都有可能引发不满。

但是，这一次可能会有所不同。我们有理由相信，FDA已经真正改变了其关于加快批准DMD药物的态度，Woodcock可能要做的不仅是安抚愤怒的家长等等。

这次开放政策明显是在针对一些清晰的迹象，即大西洋两岸的监管机构都在不断改变自己的立场，可能会尽快批准三个相互竞争的实验性疗法。在FDA遭受一次挫折后，Sarepta领导公司快速转换策略，与监管机构会面后准备开始加速批准计划。

“在欧洲，我们多次向CHMP提交了我们的全部临床数据，最近收到了推荐Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良症的积极意见，”Peltz在发给媒体FierceBiotech一份声明中表示，“在欧洲委员会批准前，我们预计Translarna将在欧洲获得批准用于DMD治疗的根本原因在于这是第一个该领域的药物。在美国，我们计划近期与美国食品药品管理局接触，以期在可能的途径下获得额外反馈和讨论，让Translarna尽快用于美国患者。”

时间会告诉我们，FDA的Woodcock是否只是故作姿态。Sarepta的股票在一天之中经历大幅波动，30日股价飙升13%，但所有这三个DMD药物研发公司的股票价格都在31日下滑5%左右。