FDA将审查百特免疫治疗药物HyQvia的长期安全性

美国FDA专家顾问将召开会议讨论百特用于某些免疫系统遗传性疾病试验药物的相关风险和收益。7月30日，FDA在其网站上发布了初步的数据评估。对于这款产品的收益是否超过其风险，FDA正寻求来自外部专家小组的指导意见。FDA没有义务遵循顾问的建议，但通常会这样做。

百特的治疗药物HyQvia旨在治疗原发性免疫缺陷疾病。这种疾病会导致感染、复发性肺炎和器官脓肿。HyQvia由免疫球蛋白（由人血浆制成的一种物质）和重组人透明质酸酶（rHuPH20）组成。

FDA于2012年曾拒绝批准这款产品，要求百特提供有关该产品的更多信息，因为在临床试验中，一些患者产生针对rHuPH20的抗体，rHuPH20由百特从Halozyme Therapeutics公司许可获得。HyQvia于2013年在欧洲获得批准。

百特的数据显示，免疫系统为抗击外来异物而过多产生抗体对患者没有临床影响。然而，FDA担心长期暴露于这款产品会有大脑和肠部炎症的可能。

“就HyQvia来说，与其它IG产品相比，风险益考量是非常不一样的，因为rHuPH20主要的免疫遗传成分不是一种拯救生命的治疗剂，”FDA报道指出称。这款产品的收益主要是便利。杰富瑞集团分析师Yang在一份研究报告中表示，在一个市场供应充足的市场如果没有治疗优势，那“FDA是不会冒风险批准HyQvia的。”

即使获得批准，Yang补充称，它的商业潜能也将可能非常有限，现在的免疫球蛋白治疗药物每3至4周在医院静脉注射一次，或在家每1至2周注射一次。HyQvia在给药时只需每3至4周在家注射一次。